分子靶向疗法治疗横纹肌肉瘤是否有效，目前尚无充分的证据证实。这个方面今后还需要进行临床试验。

　　背景·目的

　　美国进行了一项National Cancer Institute(NCI)资助下的Pediatric Preclinical Testing Program(PPTP)研究项目，在治疗横纹肌肉瘤时，第I、II期试验设定了极多靶点。但是参加的患者均较少，更多的试验针对Ewing肉瘤和骨肉瘤等复发病例。

　　解说

　　若试验仅研究横纹肌肉瘤，可使用以mTOR为靶点的依维莫司(对象年龄3~21岁，St. Jude医院)、仅针对腺泡型横纹肌肉瘤的PLK1抑制剂BI2536(对象年龄18岁以上，EORTC)、SRC抑制剂AZD0530、IGF-1R 抑制剂 IMC-a12，考虑到安全性问题，选择对象的年龄大多超过16岁或18岁。以新生血管抑制剂VEGF 或 VEGFR为靶点的Bevacizumab和Cediranib 不仅针对横纹肌肉瘤，而此次临床试验以2~18岁复发、难治性肉瘤患者为研究对象。试验出现的副作用在允许范围内，但是治疗效果不佳。对象患者中，横纹肌肉瘤患者仅有几名。单纯使用蛋白酶体抑制剂硼替佐米的试验没有疗效，故中止。目前，美国COG 的研究中Epidermal growth factor receptor(EGFR)抑制剂Erlotinib联合Temozolomide使用，Erlotinib85 mg/m2/天与Temozolomide联合使用5天后，很多患者肿瘤未见进展，但是也未见完全缓解(CR)。该试验的横纹肌肉瘤患者较少。美国目前正在实施使用IMC-a12的试验。

　　※ EORTC，European Organisation for Research and Treatment of Cancer

　　文章来源：横纹肌肉瘤诊疗指导手册